Ερωτήσεις & απαντήσεις σχετικά με τις νέες από του στόματος θεραπείες

Ερωτήσεις & απαντήσεις σχετικά με τις νέες από του στόματος θεραπείες

ΕΡΩΤΗΣΕΙΣ & ΑΠΑΝΤΗΣΕΙΣ

ΣΧΕΤΙΚΑ ΜΕ ΤΙΣ ΝΕΕΣ ΑΠΟ ΤΟΥ ΣΤΟΜΑΤΟΣ ΘΕΡΑΠΕΙΕΣ

  Έχω ακούσει ότι θα είναι υπό έρευνα και θα κυκλοφορήσουν και στην Ελλάδα από του στόματος θεραπείες για την ΣΚΠ. Ποιες είναι αυτές και πως δρουν; Φινγκολιμόδη Η φινγκολιμόδη είναι η πρώτη από του στόματος χορηγούμενη ανοσορυθμιστική θεραπεία που έλαβε έγκριση τον Σεπτέμβριο του 2010, από τον Αμερικανικό Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων FDAγια ασθενείς με υποτροπιάζουσες μορφές σκλήρυνσης κατά πλάκας τόσο για την μείωση της συχνότητας των υποτροπών αλλά και την καθυστέρηση της εξέλιξης της αναπηρίας. Η φινγκολιμόδη  περιορίζει τα λεμφοκύτταρα που επιτίθενται στη μυελίνη, στους λεμφαδένες, με τρόπο αναστρέψιμο, χωρίς να επηρεάζεται η ικανότητα του οργανισμού να αντιστέκεται στις λοιμώξεις. Στις κλινικές μελέτες με τη χρήση εικονικού φαρμάκου, η φινγκολιμόδη στη δόση των 0,5 mgμείωσε τη συχνότητα των υποτροπών κατά 54% και ελάττωσε τον κίνδυνο εξέλιξης της αναπηρίας κατά 30% σε διάστημα 2 ετών σε σχέση με το ψευδοφάρμακο, ενώ τεκμηρίωσε και την υπεροχή της σε σχέση με την ιντερφερόνη βήτα-1α, μία από τις θεραπείες πρώτης γραμμής που χρησιμοποιείται για την αντιμετώπιση της σκλήρυνσης κατά πλάκας. Η απόφαση του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων για την κυκλοφορία της φινγκολιμόδης στην Ευρώπη αναμένεται το προσεχές χρονικό διάστημα. Κλαδριβίνη Η κλαδριβίνη είναι ένα κυτταροτοξικό φάρμακο το οποίο έχει δοκιμαστεί μέχρι σήμερα με επιτυχία στην αντιμετώπιση διαφόρων μορφών καρκίνου. Δρα μέσω της καταστροφής των λεμφοκυττάρων που εμπλέκονται στην πρόκληση της σκλήρυνσης κατά πλάκας. Παρότι στην κλινική μελέτη CLARITY, η κλαδρίβινη έδειξε στατιστικά σημαντική ελάττωση της συχνότητας των υποτροπών σε σχέση με το εικονικό φάρμακο, ερωτήματα σχετικά με τα δεδομένα που συνόδευσαν την αίτησή της οδήγησαν τον αμερικανικό FDAστην αναβολή της έκδοσης οριστικής απόφασης αλλά και στην αρνητική γνωμοδότηση του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων για την κυκλοφορία της. Η κατασκευάστρια εταιρεία πάντως κατέθεσε εκ νέου αίτηση για επανεξέταση των στοιχείων στους δύο οργανισμούς με την οριστική τους απόφαση να αναμένεται στους επόμενους μήνες. Τεριφλουνομίδη Η τεριφλουνομίδη είναι ένας φαρμακευτικός παράγοντας με ανοσορυθμιστικές ιδιότητες που χορηγείται από το στόμα. Σε πρόσφατες ανακοινώσεις για την αποτελεσματικότητά της η τεριφλουνομίδη πέτυχε στατιστικά σημαντική αποτελεσματικότητα σε ότι αφορά τη μείωση των ενεργών βλαβών στη μαγνητική τομογραφία εγκεφάλου ασθενών με ΣΚΠ σε σχέση με το ψευδοφάρμακο, ενώ στην ίδια μελέτη ο αριθμός των υποτροπών ελαττώθηκε περίπου κατά το ένα τρίτο. Toφουμαρικό οξύ(BG12) χορηγείται με τη μορφή δισκίων και προστατεύει τους εγκεφαλικούς νευρώνες από φλεγμονώδη βλάβη. Στις πρώιμες μελέτες του στην ΣΚΠ, χορηγούμενο τρεις φορές την ημέρα επέδειξε στατιστικά σημαντική ελάττωση κατά 69% στην εμφάνιση νέων ενεργών βλαβών στην ΜΤ εγκεφάλου σε σχέση με το ψευδοφάρμακο. Παρουσίασε επίσης 32% ελάττωση στον ετήσιο ρυθμό των υποτροπών. Λακινιμόδη Η λακινιμόδη είναι ένας ακόμα φαρμακευτικός παράγοντας ο οποίος δρα μέσω της αναστολής της μετανάστευσης των λεμφοκυττάρων στο κεντρικό νευρικό σύστημα αποτρέποντας έτσι την εμφάνιση των βλαβών που προκαλούν την ΣΚΠ. Στη δόση των 0.6mgσε μελέτη διαρκείας 36 εβδομάδων επέδειξε 60% ελάττωση του μέσου αριθμού βλαβών με πρόσληψη παραμαγνητικής ουσίας.   Μπορούν όλοι οι ασθενείς να πάρουν μια τέτοια θεραπεία από τη στιγμή που θα κυκλοφορήσουν στην Ελλάδα; Όλες οι υπό έρευνα ουσίες που χορηγούνται από το στόμα, έχουν δοκιμαστεί μέχρι σήμερα σε ασθενείς με διαλείπουσα υποτροπιάζουσα μορφή της νόσου. Ένα δύσκολο ερώτημα στο οποίο καλούνται να απαντήσουν οι ρυθμιστικές αρχές της Ευρώπης αλλά και οι νευρολόγοι σε όλο τον κόσμο είναι πότε θα μπορούν οι ασθενείς να ξεκινήσουν θεραπεία με κάποιο από του στόματος χορηγούμενο φάρμακο. Θα επιτρέπεται να χορηγείται νωρίς στην εξέλιξη της νόσου, ή θα πρέπει να χορηγείται σε ασθενείς στους οποίους έχουν αποτύχει οι σημερινές διαθέσιμες θεραπείες πρώτης γραμμής, οι ιντερφερόνες και η οξεική γκλατιραμέρη ; Μέχρι σήμερα η φινγκολιμόδη σύμφωνα με την άδεια που έλαβε από τον Αμερικανικό Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων FDAμπορεί να χρησιμοποιηθεί σαν θεραπεία πρώτης γραμμής, νωρίς μετά την έναρξη της νόσου σε ασθενείς με υποτροπιάζουσες μορφές σκλήρυνσης κατά πλάκας ανεξάρτητα αν έχουν πάρει άλλη θεραπεία στο παρελθόν ή όχι.   Πότε θα κυκλοφορήσουν στην Ελλάδα; Η κυκλοφορία των πρώτων από του στόματος χορηγούμενων φαρμάκων για την αντιμετώπιση της ΣΚΠ στην Ελλάδα αναμένεται προς το τέλος του 2011. Αυτό βέβαια προϋποθέτει ότι έχουν ληφθεί όλες οι απαραίτητες άδειες από τις Ευρωπαϊκές Ρυθμιστικές Αρχές (τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων) οι οποίες αυτή τη στιγμή εξετάζουν το σύνολο των δεδομένων ώστε να λάβουν την τελική τους θέση. Είναι το ίδιο αποτελεσματικές αυτές οι θεραπείες με τις ήδη υπάρχουσες ή προσφέρουν κάτι καλύτερο Το μόνο φάρμακο που έχει μελετηθεί συγκριτικά με τις ήδη υπάρχουσες θεραπείες πρώτης γραμμής μέχρι σήμερα είναι η φινγκολιμόδη. Σύμφωνα με τα αποτελέσματα από τη μονοετή μελέτη Φάσης ΙΙΙ TRANSFORMSη φινγκολιμόδη εμφανίζει ανώτερη αποτελεσματικότητα έναντι της ενέσιμης ιντερφερόνη βήτα-1α. Η ετήσια συχνότητα υποτροπών στον ένα χρόνο για τους ασθενείς που έλαβαν 0,5 mgφινγκολιμόδης δηλώνει 52% μείωση έναντι της ιντερφερόνης βήτα-1α.   Τι παρενέργειες προκαλούν; Η φινγκολιμόδη διαθέτει ένα καλά μελετημένο προφίλ ασφάλειας μιας και έχει δοκιμαστεί σε κλινικές μελέτες σε περισσότερους από 5.000 ασθενείς. Κάποιοι μάλιστα από αυτούς ακολουθούν τη θεραπεία για έξι χρόνια. Οι συχνότερες ανεπιθύμητες ενέργειες σχετίζονται με μια παροδική βραδυκαρδία μετά την πρώτη δόση, αύξηση των ηπατικών ενζύμων και άλλες που αντιμετωπίζονται με τακτική ιατρική παρακολούθηση σε συνεργασία με τον ασθενή. Μέχρι σήμερα και κατά τη διάρκεια των κλινικών μελετών δεν έχουν αναφερθεί θάνατοι ασθενών που λάμβαναν τη δόση των 0.5mg. Σύμφωνα με τον Αμερικάνικο Οργανισμό Φαρμάκων οι ασθενείς που παίρνουν φινγκολιμόδη θα πρέπει να παρακολουθούνται για μέτρηση της καρδιακής συχνότητας, μέχρι 6 ώρες κατά την πρώτη δόση , μιας και το φάρμακο μπορεί να προκαλέσει μία μικρή μείωση του καρδιακού ρυθμού. Παράλληλα λόγω του μικρού κινδύνου εμφάνισης οιδήματος της ωχράς κηλίδας απαιτείται έλεγχος από οφθαλμίατρο και τέλος απαιτούνται τακτικές εξετάσεις αίματος για την αξιολόγηση της ηπατικής λειτουργίας και του πληθυσμού των λεμφοκυττάρων όπως και επαγρύπνηση για την εμφάνιση λοιμώξεων. Σε ότι αφορά την κλαδριβίνη, η συχνότητα των ανεπιθύμητων ενεργειών ήταν παρόμοια με εκείνη που παρατηρήθηκε στην ομάδα του εικονικού φαρμάκου. Οι συχνότερες ανεπιθύμητες ενέργειες που αναφέρθηκαν ήταν κεφαλαλγίες, ρινοφαρυγγίτιδα, λοιμώξεις του ανώτερου αναπνευστικού και ναυτία. Η λεμφοπενία, δεδομένου του μηχανισμού δράσης της κλαδριβίνης, ήταν συχνή στη χαμηλή δόση που μελετήθηκε. Το συνολικό ποσοστό και η επίπτωση λοιμώξεων σε ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με δισκία κλαδριβίνης ή εικονικού φαρμάκου ήταν παρόμοια. Αναφέρθηκαν λοιμώξεις από έρπητα ζωστήρα σε 2,3% των ασθενών που έλαβαν δισκία κλαδριβίνης. Τέλος, τέσσερα περιστατικά κακοήθειας αναφέρθηκαν στους ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με δισκία κλαδριβίνης, κατά τη διάρκεια της μελέτης.   Κάθε πότε πρέπει να τις παίρνει ο ασθενής ; Η φινγκολιμόδη χορηγείται με τη μορφή της κάψουλας μία φορά την ημέρα. Τα δισκία κλαδριβίνης χορηγούνται μία φορά την ημέρα για πέντε συνεχόμενες μέρες. Η χορήγηση αυτή επαναλαμβάνεται σε συνεδρίες κάθε θεραπευτική συνεδρία η οποία επαναλαμβάνεται λίγες φορές μέσα σε κάθε έτος.

 

                                                                                Επιμέλεια:

                                                                                                    Αναστάσιος Ωρολογάς

                                                                                                       Πρόεδρος Δ.Σ. Ε.Ε.Σ.Κ.Π.

       Καθηγητής Νευρολογίας Α.Π.Θ.

                                                                                                  Μέλος IMSBτης MSIF

Μοιράσου το: